Consiguen revertir en ratones la anemia de células falciformes

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard y el Instituto Médico Howard Hughes de Boston, en Estados Unidos, han conseguido que ratones con anemia de células falciformes produzcan glóbulos rojos normales, lo que abre la puerta a un futuro tratamiento para esta enfermedad hematológica, según informa 'Science'.

Las personas con esta trastorno presentan una alteración genética en la hemoglobina, proteína de los glóbulos rojos clave para llevar oxígeno a los tejidos del cuerpo, que acaba bloqueando algunos vasos sanguíneos causando accidentes cerebrovasculares, disfunciones orgánicas y muerte prematura.

No obstante, estos investigadores, liderados por el doctor Stuart Orkin, ya habían descubierto en estudios previos que esta alteración sólo se manifiesta después del nacimiento y no durante su desarrollo fetal, tras haber identificado una proteína llamada BCL11A que era responsable de hacer el cambio de la hemoglobina fetal a la hemoglobina adulta.

En este último estudio, el equipo analizó qué ocurría si bloqueaba la producción de la proteína BCL11A en ratones con anemia de células falciformes, descubriendo que cuando la proteína se desactivaba, los ratones volvían a producir hemoglobina fetal. Además, los que en el pasado habían presentado síntomas de la enfermedad, mejoraron.

"Este descubrimiento ofrece un importante avance de cara a futuras terapias en humanos", ha reconocido la doctora Susan Shurin, directora interina del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, en sus siglas en ingles, que cofinanciaron el estudio.

No obstante, esta experta reconoce que se necesitan más trabajos antes de probar estas terapias en humanos.

La anemia de células falciformes afecta a 100.000 personas en Estados Unidos y a entre 3 y 5 millones en todo el mundo, siendo más prevalente en personas de origen africano, hispano, mediterráneo o de Oriente Medio.

Actualmente no existe un tratamiento para estas dolencias y los trasplantes de médula ósea sólo funcionan para algunos pacientes.