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Nueva terapia genética contra la atrofia muscular espinal

10/06/2010 10:38 0 Comentarios Lectura: ( palabras)

Científicos de la Universidad de Sheffield, en Reino Unido, han desarrollado una terapia basada en un nuevo sistema de transferencia genética que podría beneficiar a los pacientes con atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés). El hallazgo se publicó el pasado 9 de junio en la revista especializada 'Science Translational Medicine'.

La atrofia muscular espinal es una devastadora enfermedad de las neuronas motoras, que afecta a los niños y que es causada por una anormal supervivencia del gen de la neurona motora (SMN, por sus siglas en inglés), que lleva a una reducción de los niveles de la proteína SMN. En la actualidad, esta enfermedad es incurable y sus afectados suelen necesitar cuidados médicos prolongados, ya que no existen por ahora tratamientos efectivos.

El equipo de investigadores de Sheffield, dirigido por el profesor Mimoun Azzouz, intentó averiguar si una nueva terapia de reemplazo genético aplicada a través de una sola inyección era la más efectiva para tratar esta enfermedad en un grupo de ratones. Descubrieron que la inyección, que expresó el gen SMN, consiguió restaurar los niveles normales de proteína SMN y aliviar los síntomas reproducidos en el modelo de SMA.

La nueva técnica se puede aplicar con una simple inyección, sin ninguna necesidad de realizar arriesgadas y caras intervenciones quirúrgicas, y consigue los mejores efectos terapéuticos que se han registrado nunca en este campo, lo que conlleva significativas implicaciones para el desarrollo de futuros tratamientos para la SMA.

Según el profesor Mimoun Azzouz, del Departamento de Neurociencia de la Universidad de Sheffield, "estos resultados nos ponen un paso más cerca de conseguir una terapia genética exitosa para los pacientes con SMA". "Estoy satisfecho de haber realizado este descubrimiento, tras varios años de esfuerzo para abordar esta devastadora enfermedad".


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