Una terapia génica amplía la vida de ratones con atrofia muscular espinal

Investigadores de la Universidad del Estado de Ohio en Columbus (Estados Unidos) han demostrado en modelos de ratón de la atrofia muscular espinal que una terapia génica para la enfermedad amplía de forma significativa la vida y el funcionamiento motor. La terapia, cuyas características se publican en la edición digital de la revista 'Nature Biotechnology', ha dado también sus primeros resultados positivos en primates no humanos.

Aunque se necesitan más investigaciones para determinar si el método será viable en niños humanos, los expertos en la enfermedad consideran los resultados prometedores.

La atrofia muscular espinal, un trastorno genético en niños, está causada por un funcionamiento reducido de la proteína de la 'neurona motora de supervivencia' en las células nerviosas y conduce a un debilitamiento muscular progresivo y a una muerte temprana.

Los científicos, dirigidos por Brian Kaspar, mostraron con anterioridad que se puede administrar un gen a las células nerviosas motoras espinales en ratones recién nacidos mediante la inyección de un virus modificado específico que porta el gen a la sangre.

Ahora, el equipo de Kaspar junto al investigador en atrofia muscular espinal Arthur Burghes ha utilizado el virus modificado para administrar el gen de la neurona motora de supervivencia a una variedad de ratón que se utiliza como modelo de la enfermedad.

Sin el tratamiento estos ratones mueren en 15 días y las terapias experimentales previas han aumentado su supervivencia hasta sólo los 45 días. Sin embargo, la nueva terapia génica desarrollada ahora mantiene a los ratones vivos durante más de 250 días y con una mejora sustancial en su funcionamiento muscular.

Como primer paso para evaluar si esta terapia podría ser trasladada a niños humanos, los autores inyectaron el virus modificado con un gen fluorescente fácil de seguir en un mono cynomolgus recién nacido.

Los investigadores descubrieron que el gen fluorescente se administraba con éxito a las células nerviosas motoras espinales, lo que sugiere que la terapia podría funcionar en primates no humanos y, posiblemente, en humanos.